Viral and nonviral nanocarriers for in vivo CRISPR-based gene editing

论文简介

这篇综述讨论如何利用纳米载体使CRISPR基因编辑在体内有效实施。CRISPR系统可能改变疾病诊断与治疗，但其分子组分容易被酶降解，难以高效到达病灶，并可能产生非预期位点编辑。作者把纳米颗粒视为可调节的保护和运输单元，梳理质粒DNA、信使RNA及预组装核糖核蛋白复合物等不同载荷形式；每种形式对载体都有不同要求。文章重点介绍重组腺相关病毒、病毒样颗粒和脂质纳米颗粒，同时涵盖其他病毒性与非病毒性方案。其主要贡献是从递送角度比较载体类别，而不是报告一种新编辑器或单一疾病实验。该框架说明，体内编辑必须同时处理稳定性、组织靶向、细胞进入和脱靶风险。摘要显示这些平台潜力较大，但不能判断哪种载体最佳，也未提供系统证据分级，或解决免疫反应、长期安全和制造问题。