mRNA nanomedicine: Design and recent applications

论文简介

这篇综述概述信使RNA纳米药物的设计原则并梳理其应用。mRNA可让细胞在体内直接制造所需蛋白，从而可能缩短开发周期，并减少复杂的蛋白生产流程；但分子本身脆弱，递送要求严格。作者说明纳米制剂如何保护mRNA、避免不必要的免疫激活、把载荷导向目标组织，并将其释放到可发生翻译的胞质。多项要求必须平衡：若载体只能保护核酸却不能进入正确细胞区室，仍无法产生有效表达。文章进一步讨论用于病毒感染、癌症和遗传病的现有mRNA纳米制剂，把新技术置于快速变化的临床和工程背景中。其主要贡献是建立连接载体组成、生物屏障与治疗目的的综合框架，而非报告单一新颗粒。该领域可能把mRNA医学扩展至更多疾病，但摘要未定量比较制剂、说明系统综述方法，或证明长期安全、重复给药、组织特异性和各适应证的临床效果。